Aanbevelingen voor het gebruik van aHSCT bij MS

by Bram

Het gerenommeerde maandblad Bone Marrow Transplantation van het gezaghebbende medische medium Nature Research heeft op 26 september 2019 een artikel1 gepubliceerd met aanbevelingen voor het gebruik van Hematopoëtische Stamceltransplantatie (HSCT), ook voor MS2.

Dit artikel is door het zogeheten systeem van ‘open access’ voor iedereen volledig in te zien.

Het is afkomstig van de European Group for Blood and Marrow Transplantation (EBMT) en specifiek van de werkgroep Autoimmune Diseases Working Party (ADWP), in samenwerking met de Joint Accreditation Committee of EBMT and ISCT (JACIE).

De publicatie geeft onder meer een overzicht van het huidige klinische bewijs en van de wetenschappelijke inzichten voor het gebruik van HSCT bij neurologische immuunziekten. Het artikel is mede gebaseerd op rapportages van de transplantaties die zijn opgenomen in het zogeheten EBMT-register. Daarin staan alle gegevens van alle transplantaties die in de aangesloten – erkende – centra zijn verricht. 

Op basis van deze inzichten doen de wetenschappelijke auteurs van het artikel een groot aantal aanbevelingen over het gebruik van autologe Hematopoëtische Stamceltransplantatie (aHSCT) bij MS. Daarbij gaan ze onder meer in op de volgende vragen:

  • bij welke patiënten zou aHSCT tot de behandelopties kunnen behoren, 
  • welke transplantatie-techniek kan het best worden gebruikt, 
  • hoe zou de follow-up moeten plaatsvinden en 
  • waar moet in de toekomst rekening mee worden gehouden?

Ingewijden beschouwen deze publicatie als zeer goed onderbouwd en volledig, afkomstig van de belangrijkste beschikbare bron die er is op het gebied van HSCT. 

Bevindingen en aanbevelingen zijn onder andere:

  • Patiënten met agressieve3 MS die in de afgelopen 12 maanden ernstige handicaps hebben ontwikkeld, zijn geschikte kandidaten voor aHSCT. Gezien de mogelijkheid dat zich onherstelbare invaliditeit ontwikkelt, kan de behandeling worden overwogen vóór het aflopen van de volledige beoordelingstermijn van een regulier MS-medicijn dat de patiënt gebruikt.
  • De aHSCT-behandeling zou overwogen moeten kunnen worden aan patiënten met RRMS, die ondanks het gebruik van medicatie ontstekingen blijven hebben in het centrale zenuwstelsel4.
  • aHSCT kan mogelijk een rol spelen bij de behandeling van de progressieve vormen van MS. Echter op basis van de wetenschappelijke inzichten raden de auteurs aHSCT alleen aan wanneer een patiënt in het afgelopen jaar ontstekingen heeft gehad in het centrale zenuwstelsel. Het heeft de voorkeur de behandeling aan te bieden als onderdeel van een klinische studie. 
  • De behandeling dient gedaan te worden in transplantatie-eenheden die hoogwaardige zorg bieden en zijn geaccrediteerd door JACIE of een vergelijkbare organisatie.
  • Vanwege gebrek aan gegevens over de effectiviteit van andere behandelschema’s raden de auteurs het gebruik aan van het door EBMT aanbevolen behandelschema met cyclofosfamide 200 mg/kg + ATG of BEAM + ATG.
  • Na behandeling moeten patiënten regelmatig worden gecontroleerd door ervaren specialisten. Ook op de lange termijn wordt een jaarlijks consult van zowel een hematoloog als een neuroloog aanbevolen.
  • Behandeling met andere stamcel-therapieën (bijvoorbeeld met mesenchymale stamcellen) worden niet aanbevolen omdat er onvoldoende bewijs is voor de veiligheid en effectiviteit. 

NB: Deze samenvatting gaat vergezeld van een open brief van MS Vereniging Nederland, de Stichting MS in Beeld en de Stichting op de Been aan de Nederlandse Vereniging voor Neurologie (NVN). Die brief vraagt om een herziening van het terughoudende standpunt van de NVN over stamceltherapie bij MS. Volgens de briefschrijvers zijn de inzichten van EBMT, ADWP en JACIE namelijk te beschouwen als onderbouwing van de stelling dat nieuwe klinische studies niet nodig zijn om de beperkte groep MS-patiënten om wie het gaat de aHSCT-behandeling nu al daadwerkelijk aan te bieden.

Aldus opgetekend door dr. ir. Bram Platel, biomedisch technoloog, MS-patiënt, voorzitter Stichting MS in Beeld; 18//27 oktober 2019.

Bijgestaan door: dr. Ellen Kramer, laboratoriumarts en stamceldeskundige (tot voor kort verbonden aan het stamcellaboratorium van het Isala Ziekenhuis in Zwolle) alsmede drs. Boaz Spermon (MS-patiënt en ervaringsdeskundige stamceltransplantatie, voorzitter Stichting op de Been).


  1. Autologous haematopoietic stem cell transplantation and other cellular therapy in multiple sclerosis and immune-mediated neurological diseases: updated guidelines and recommendations from the EBMT Autoimmune Diseases Working Party (ADWP) and the Joint Accreditation Committee of EBMT and ISCT (JACIE)
  2. Andere neurologische immuunziekten laten wij hier buiten beschouwing.
  3. Het gaat hier over een groep van 4-14% van de MS-patiënten met een versneld (3-4 keer sneller) ziekteverloop. Een nauwkeurige definitie wordt gegeven in het artikel.
  4. De onderzoekers hebben het over ten minste twee klinische terugvallen, of één met actieve laesies op MRI in de voorgaande 12 maanden. Uit de tot nu toe gedane onderzoeken blijkt de effectiviteit het hoogste te zijn bij patiënten die zelfstandig kunnen lopen (EDSS 5,5 of minder), die jonger zijn dan 45 jaar en een ziekteduur hebben van minder dan 10 jaar.

You may also like

3 comments

Niet wachten op Nederlands SCT-onderzoek | www.msweb.nl 27 oktober 2019 - 13:24

[…] de open brief van de MS-patiënten is een samenvatting toegevoegd van biomedisch technoloog Bram Platel, zelf MS-patiënt, bijgestaan door onder anderen […]

Reply
Internationaal congres over HSCT - Stichting MS in beeld 28 oktober 2019 - 02:13

[…] een verhaal houden, maar ook Richard Burt2, Joachim Burman3, Ricardo Saccardi4, John Snowden5 en nog meer toppers in het […]

Reply
Open Brief aan NVN over HSCT - Stichting MS in beeld 30 oktober 2019 - 12:10

[…] samenvatting van het artikel kunt u hier […]

Reply

Leave a Comment

Deze website gebruikt Akismet om spam te verminderen. Bekijk hoe je reactie-gegevens worden verwerkt.

This website uses cookies to improve your experience. We'll assume you're ok with this, but you can opt-out if you wish. Accept Read More