Effectiviteit van aHSCT bij MS

by Bram
Illustratie van de geschatte effectiviteit van aHSCT bij MS, gebaseerd op wetenschappelijke studieresultaten en inzichten

Agressieve RRMS: een groep van 4-14% van de MS-patiënten met een versneld (3-4 keer sneller) ziekteverloop
Actieve RRMS: MS met een relapsing-remitting-verloop, met nieuwe laesies op MRI of klinische terugvallen
Actieve SPMS/PPMS: MS met een progressief-verloop, met nieuwe laesies op MRI of klinische terugvallen
Inactieve SPMS/PPMS: progressieve MS zonder nieuwe laesies op MRI of klinische terugvallen met hetstel

Uit het bron-artikel kunnen we de gedetailleerde omschrijvingen lezen van de gebruikte termen:

Graad I: Bewijs uit ten minste één goed uitgevoerde gerandomiseerde studie
Graad II: Bewijs uit ten minste één goed opgezet klinisch onderzoek zonder randomisatie; cohort- of case-gecontroleerde analytische studies (bij voorkeur vanuit meer dan één centrum); meerdere tijdreeksstudies; of dramatische resultaten van ongecontroleerde experimenten
Graad III: bewijsmateriaal van meningen of gerespecteerde autoriteiten op basis van klinische ervaring, beschrijvende studies of rapporten van comités van deskundigen

Zorgstandaard (S, standard of care): indicaties gecategoriseerd als S zijn redelijk goed gedefinieerd en de resultaten zijn vergelijkbaar of beter dan die van niet-transplantatiebehandelingen. Het is duidelijk dat het definiëren van een indicatie als de zorgstandaard niet betekent dat een HSCT noodzakelijkerwijs de optimale therapie is voor een bepaalde patiënt in alle klinische omstandigheden. Zorgtransplantaties kunnen worden uitgevoerd in een gespecialiseerd centrum met ervaring in HSCT en een geschikte infrastructuur zoals gedefinieerd door de JACIE-richtlijnen
Klinische optie (CO, clinical option): de CO-categorie is van toepassing op indicaties waarvoor de resultaten van kleine patiëntencohorten de werkzaamheid en aanvaardbare toxiciteit van de HSCT-procedure laten zien, maar bevestigende gerandomiseerde studies ontbreken, vaak komt dit door het lage aantallen patiënten in een studie. Het brede scala aan beschikbare transplantatietechnieken in combinatie met de variatie van patiëntfactoren zoals leeftijd en comorbiditeit bemoeilijkt de interpretatie van deze gegevens. Onze huidige interpretatie van bestaande gegevens voor indicaties in deze categorie ondersteunt dat HSCT een waardevolle optie is voor individuele patiënten na zorgvuldige bespreking van risico’s en voordelen met de patiënt, maar dat voor groepen patiënten de waarde van HSCT verder moet worden geëvalueerd. Transplantaties voor indicaties onder deze rubriek moeten worden uitgevoerd in een gespecialiseerd centrum met veel ervaring in HSCT met een geschikte infrastructuur zoals gedefinieerd door JACIE-richtlijnen
Over het algemeen niet aanbevolen (GNR, generally not recommended): de GNR-categorie omvat een verscheidenheid aan klinische scenario’s waarin het gebruik van HSCT niet kan worden aanbevolen om de patiënt een klinisch voordeel te bieden, inclusief vroege ziektestadia waarin resultaten van conventionele behandeling normaal gesproken het extra risico niet rechtvaardigen van een HSCT, zeer geavanceerde vormen van een ziekte waarbij de kans op succes zo klein is dat de risico’s voor patiënt en donor niet gerechtvaardigd zijn. Verder onderzoek kan gerechtvaardigd zijn in prospectieve klinische studies voor sommige van deze indicaties

De boodschap is: er is voldoende bewijs voor de effectiviteit van aHSCT bij het behandelen van agressieve MS. Uit minder grote en niet gerandomiseerde studies lijkt het er op dat aHSCT overwogen kan worden voor patiënten met MS met actieve ontstekingen zichtbaar op een MRI-scan of klinische terugvallen. Echter voor de meeste patiënten kunnen reguliere medicijnen voldoende effectief zijn en is het hogere risico van een HSCT-behandeling niet te rechtvaardigen.
Voor progressieve MS zonder actieve ontstekingen wordt de behandeling ontraden. Hiervoor zijn geen wetenschappelijke studies gedaan, maar op basis van klinische ervaringen en beschrijvende studies wordt deze mening door vrijwel alle wereldwijde experts op het gebied van aHSCT voor MS gedeeld. Er wordt zelfs gewaarschuwd dat de behandeling de afbraak van zenuwcellen kan bespoedigen.

De behandeling lijkt effectiever voor jongere patiënten met een kortere ziekteduur, een lagere EDSS-score, RRMS, actieve ontstekingen en zonder andere ziekten.

This website uses cookies to improve your experience. We'll assume you're ok with this, but you can opt-out if you wish. Accept Read More