Q&A STAMCELTHERAPIE (AHSCT) BIJ MS IN NEDERLAND
Recent werd bekend dat stamceltherapie in Nederland beschikbaar is (en vergoed gaat wordt) voor een kleine groep mensen met MS. Dit leidt natuurlijk tot veel vragen bij mensen met MS. Hieronder staan de meest frequent gestelde vragen en de antwoorden daarop (in samenwerking met Ellen Kramer en de MS werkgroep van de Nederlandse Vereniging voor Neurologie).
(a)HSCT is de afkorting voor “(autologe) hematopoietische stamceltransplantatie”, ook wel stamceltherapie genoemd. In het kort gezegd betekent het dat er stoffen worden toegediend om stamcellen die in staat zijn om bloedcellen aan te maken te laten groeien. Deze stamcellen komen in het bloed en kunnen worden afgenomen en bewaard. Daarna krijgt de patiënt chemotherapie. Hierdoor wordt het eigen beenmerg grotendeels vernietigd. De eigen stamcellen worden daarna weer teruggegeven. Hieruit groeien dan de bloedcellen weer terug. De stamcellen maken het mogelijk dat de patiënt na de chemotherapie weer snel herstelt en dat de periode dat iemand heel erg kwetsbaar is zo kort mogelijk duurt.
[Bram: Wij leggen het allemaal uit in ons filmpje over HSCT]
Stamceltransplantatie (AHSCT) wordt voor een specifieke groep MS-patiënten vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering. Dit heeft het Zorginstituut Nederland geconcludeerd. Het gaat om patiënten met zeer actieve relapsing remitting multiple sclerose (RRMS), die onvoldoende effect hebben van behandeling met hoog effectieve tweedelijns ziektemodulerende medicatie. Behandeling met stamceltransplantatie komt alleen in aanmerking voor vergoeding bij patiënten die voldoen aan strikte criteria. Deze staan beschreven in het standpunt en in het waarborgendocument ‘Standpunt stamceltransplantatie bij zeer actieve RRMS’.
Op pagina 154 van 164 staat de patiëntengroep beschreven die in aanmerking kan komen voor vergoeding van HSCT voor MS in Nederland:
Veel patiënten met actieve RRMS zijn stabiel onder de beschikbare (hoog-effectieve) medicatie. Stamceltherapie is een steeds veiliger behandeling, maar wel met potentieel forse bijwerkingen en ook met een risico om eraan te overlijden. Er zijn nog onvoldoende data beschikbaar om een verschil in effectiviteit tussen stamceltherapie en hoog-effectieve medicijnen, die we kennen, goed vast te stellen. Wat we wel weten uit kleine studies is dat de kleine groep mensen met zeer actieve RRMS, waarbij de meest effectieve medicatie niet aanslaat, kunnen profiteren van stamceltherapie.
In mei 2022 is het Zorginstituut Nederland naar herhaaldelijk verzoek van de MSVN en de NVN de beschikbare publicaties over de effectiviteit van stamceltherapie bij zeer actieve RRMS gaan lezen en samenvatten. Op 12 december 2022 heeft het Zorginstituut, op basis van haar analyse, geoordeeld dat voor mensen met RRMS waarbij de ziekte zeer actief is, de meest effectieve medicatie niet aanslaat en die in korte tijd achteruitgaan, dat deze stamceltransplantatie voldoende bewezen effectieve zorg is.
Je kunt je hier niet voor opgeven. Alle behandelaren van mensen met MS zijn op de hoogte van de voorwaarden waaraan voldaan moet worden om in aanmerking te komen voor stamceltherapie. Natuurlijk kun je vragen aan je neuroloog of deze behandeling voor jou de meest geschikte behandeling is. Wanneer jouw neuroloog dat vindt dan kan hij/zij contact opnemen met de landelijke commissie. Deze commissie bestaat uit meerdere neurologen, een neuroradioloog en een hematoloog. Deze commissie besluit op basis van je ziekteactiviteit, eerdere behandelingen en misschien nader onderzoek of stamceltherapie voor jou een goede behandelkeuze is en je in aanmerking komt.
In Nederland is afgesproken dat een behandeling altijd in overleg met de behandelaar wordt besproken en eventueel, na instemming van de patiënt, wordt ingezet. Dit om de patiënt te beschermen. De arts zal altijd zijn/haar patiënt willen helpen maar ook de patiënt willen beschermen tegen schade. Voor de keuze van de behandeling zal de behandelaar altijd teruggrijpen naar wat er binnen de beroepsgroep is afgesproken ( richtlijn multiple sclerose).
Nee, de behandeling wordt alleen vergoed als deze is goedgekeurd door de landelijke, onafhankelijke commissie en wordt uitgevoerd door de centra in Nederland die daar nu toestemming voor gekregen hebben.
In het officiële vraag en antwoord document dat opgesteld is door Ellen Kramer in samenwerking met de neurologen van de werkgroep Multiple Sclerose van de NVN staat een extra vraag en antwoord. Dit antwoord is echter niet helemaal correct en we verwachten dat dit nog aangepast zal worden.
Officiële antwoord:
Het klopt niet dat in het buitenland mensen met SPMS en PPMS ook in aanmerking komen voor deze behandeling. De reden daarvoor is duidelijk: de behandeling is vooral effectief bij patiënten met RRMS met zeer actieve ziekte, een korte ziekteduur en een lage invaliditeitsscore. Er treedt door de stamcellen, voor zover we weten, geen herstel op van de schade aan het zenuwstelsel die er al is. In die zin is de werking heel erg vergelijkbaar met die van hoog-effectieve medicijnen, maar met meer ernstige bijwerkingen. Met de diagnose SPMS of PPMS is de kans dat je profiteert uiterst klein, en leert de ervaring dat deze groepen MS-patiënten ondanks behandeling in het algemeen toch verder achteruit gaan. Ook bestaat de kans dat je er zieker door wordt. Juist dat laatste willen we voorkomen. Dat Mexico en Rusland de behandeling wel uitvoeren met progressieve vormen van MS is een keuze van die centra zelf.
Dit antwoord klopt niet. Het is niet zo dat in alle landen mensen met een progressieve vorm van MS klakkeloos worden uitgesloten van vergoede HSCT voor MS. Zie bijvoorbeeld de officiële richtlijnen uit België, die bevatten een aparte sectie met eisen voor mensen met progressieve MS: “Criteria for progressive patients with active disease.”
Het is wel zo dat ziekte activiteit (in de vorm van meetbare actieve ontstekingen in het afgelopen jaar) ondanks het gebruik van de zogenoemde ‘highly effective treatments’ een vereiste is voor vergoede HSCT voor MS in alle landen.